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白血病新药美国过审 中国公司也在重金研发

王悦    2017年07月17日 15:37     |  2896
来源:第一财经
摘要:

美国诺华公司的白血病新药已获批准,将于近期内上市;在国内以复星医药、药明康德等公司为代表,免疫细胞治疗也取得了长足进展。

【健康点】眨眼间,曾经接受细胞免疫疗法Car-T技术治疗的白血病女孩Emily已经12岁了。5年前的她在经历了数轮化疗后生命垂危,直到接触了Car-T技术,一切开始发生逆转。

5年后,美国东部时间7月12日下午,她作为“证人”之一出席了一场由美国FDA召集的外部专家小组评审,在这场评审的投票环节,专家们以10∶0的结果一致批准诺华公司的CAT-T新药CTL019生物制剂许可申请可用于治疗复发性或难治性(r/r)儿童或青少年B-细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。不出意外,在未来的几个月里,这款治疗药物将很快迎来正式批复以及上市。

有别于普通的药物专家审评会,在千里之外的中国,也有数以万计的行业专家、研究人员、投资者甚至政策制定者在关注着这场会议,哪怕是诺华公司的竞争者也由衷地发来贺电,他们都认为,这次评审或将成为全球癌症治疗的里程碑事件。

“对于这种全新技术的批复,FDA也没有经验,所以他们用一种公开、透明的方式去交给专家委员会评审。在通过网络播放的评审转播中我们看到对于一款药物怎样从安全性、疗效等多个方面去考量利弊。对于中国而言,这一切都是有借鉴意义的。”斯丹赛CEO魏建中在接受第一财经记者采访时表示。虽然有时差,魏建中还是率领自己的团队全程观摩了这场公开审评会,整个过程可以说“兴奋又激动”。

最先获益的是孩子

诺华(Novartis)的这款CAR-T疗法CTL019获得FDA的投票认可,这标志着全球第一个CAR-T细胞疗法有望在10月前获批上市,主要的救治对象是儿童或青少年期的白血病患者。事实上,自从2012年与宾夕法尼亚大学(UniversityofPennsylvania)签署合作协议开发CAR-T细胞疗法以来,诺华在这项代表着未来癌症疗法重要方向之一的肿瘤免疫疗法上做出了巨大的投入。

不同于典型的小分子或生物疗法,CAR-T技术是针对每位患者使用他们自己的细胞生产“武器”。在治疗过程中,会从患者的血液中提取T细胞,并在设备中重新编程,成为通过基因编码表达嵌合抗原受体的T细胞,从而能识别出癌细胞和其他表达特异性抗原的B-细胞,并消灭它们。

根据公开数据,急性淋巴细胞白血病在15岁以下儿童癌症确诊病例中约占25%,是全球最常见的儿童癌症,而有效的治疗选择也十分有限。在已经多次复发或者难治性B-细胞急性淋巴细胞白血病儿童及青少年患者中,五年无病生存率低于10%~30%。

诺华的这款CAR-T疗法选择了在现有疗法下通常愈后很差的白血病儿童和青少年,并在他们身上开展了临床试验,有83%的患者得到了缓解。治疗结束一年后,三分之二的患者仍然保持疾病缓解状态。而Emily的故事使细胞疗法迎来第二春。

曾经参与这起美国最著名的CAR-T治疗试验的宾夕法尼亚大学终身荣誉教授莱文(BruceL.Levine)告诉第一财经记者,这一技术的难点并不在前期的细胞治疗,而在后期的副作用处理及质量控制,而如何对T细胞进行基因层面的改造进而提升其杀灭癌细胞的能力,也是整个技术的难点之一。“技术很重要,但只有技术还远远不够,要让病人相信我们还是得依靠流程控制。”莱文表示,“现在依旧有22%的患者不能得到成功治疗,其中有人还在化疗中挣扎,有人已经去世,这是因为癌细胞本身还是具有个体差异的,这也直接导致了这项技术难以大规模工业化制备。”

除了诺华,Kite、Juno、bluebird、Celgene等公司也正在开发多项CAR-T疗法,研究人员不断探索CAR-T细胞治疗在非霍奇金淋巴瘤(NHL)、多发性骨髓瘤(multiplemyeloma)和慢性淋巴性白血病(CLL)等各种血液癌症中的应用。

“虽然这还不是最终的结论,但是这款药物上市已经基本没有问题了。事实上,诺华的这款药物还仅仅是细胞免疫疗法的冰山一角,依托这项技术,可以说癌症治疗在今后十年一定能成为可以解决的问题。”魏建中说,“不过从商业化的角度而言,目前这个产品最重要的应该是诺华与保险公司的协议。因为作为一种个性化的治疗方式,CAR-T的治疗成本高昂,与保险公司商议定价就成为了重要问题,这也是此前有些人并不看好商业化的原因。”魏建中表示。

事实上,作为一项个性化的治疗技术,如何从个性化到产品化直接决定了这项重磅技术的成本以及可及性,不少业内人士认为,“通用型”的CAR-T技术将成为该产品突飞猛进的标志,因为在成本上可以下降太多。

复星医药、药明康德押下重金

根据美国国家卫生研究院下属网站Clinicaltrials.gov的统计,2016年全球范围内的CAR-T技术临床在研案例共有123例,集中在美国和中国,分别为67例和47例。

莱文告诉第一财经记者,有关CAR-T的临床试验数量,美国2015年增长了25%,而中国的增长率则达到了70%。

作为全球首个获得FDA专家委员会批准推荐的CAR-T治疗药物,诺华的成功无疑激励了国内身处这一领域的研究者们。不少专家认为,从临床研发的角度出发,中国已经成为仅次于美国的国家。而在资本布局上,包括复星医药、药明康德在内的医药公司也早已赌下重金。

“Car-T技术经过诺华这次事件已经被全面认可,中国是最大的肿瘤患者市场,对于Car-T细胞治疗领域的投资肯定会更加热门。”复星凯特CEO王立群对第一财经记者表示。

今年1月11日,复星医药就曾通过旗下全资子公司成立中外合营企业复星凯特生物科技有限公司,借此在中国引进KitePharma公司的CAR-T治疗产品KTE-C19,为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。其中,复星医药与KitePharma将各占50%股份。根据协议条款,复星医药拟现金出资2000万美元,KitePharma以其产品及专有技术独家使用权作价2000万美元,各占合营企业50%股权。

“中国在免疫细胞治疗方面的研究并没有落后于美国太多,可以看到有很多中国细胞治疗研究单位发布了一些临床研究的结果,但是这些产品还没有一个正式按药品审批路径向CFDA申报临床IND,这就无法从严谨的科学和统计学意义上说明这项技术产品可以广泛地应用于患者。所以,中国的整个细胞治疗在产业化的进程中还是在早期阶段,离上市申请还有些时间。”王立群对第一财经记者表示。

在2015年魏则西事件后,中国的细胞免疫疗法无论在临床研究还是资本层面实际都遭受了重创,“可以说一项根本没用的技术、产品让整个行业的声誉都受到了影响。”魏建中表示,在他看来,原本中国政府此前对干细胞领域的大幅投入以及实验临床的高速上马都可以让中国的企业在这一领域有更多的优势。

在经历了“洗牌期”之后,一些鼓励政策也正在出台,王立群对记者透露,“2016年底,国家食药监总局药品审评中心对外发布了关于《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿)的通知,最近,我们也和国家CFDA、CDE(药品审评中心)、中检院紧密地沟通交流,参与指导原则的一些讨论。相信很快这些指导原则就会正式出台。”

本文首发于:第一财经;作者:王悦;图片转载自behance.net

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